Científicos desarrollan nueva terapia contra la fibrosis quística
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Jueves 31 de Octubre de 2019 5:42 pm
+ -Se trata de una nueva terapia que ataca las causas genéticas de la fibrosis quística y ha mostrado su efectividad, informaron científicos.
Una nueva
terapia con un fármaco triple que ataca las causas genéticas de la fibrosis
quística ha mostrado su alta efectividad en el tratamiento de este raro
trastorno de riesgo para la vida, reportaron el jueves científicos tras ensayos
clínico históricos.
El hallazgo,
30 años después de que se identificara el gen que causa la enfermedad, fue
calificado como un "motivo de celebración" por Francis Collins,
director de los Institutos Nacionales de Salud, que formó parte del equipo que
hizo el descubrimiento genético original.
Trikafta es
una combinación de tres drogas que se dirige al gen CFTR responsable de la
enfermedad, que afecta sobre 30.000 estadounidenses y resulta en la formación
de mucosidad espesa en los pulmones, el tracto digestivo y otras partes del
cuerpo.
Esto se
convierte en resultados respiratorios y problemas digestivos, y expone a los
pacientes a complicaciones como infecciones y diabetes, con promedio de
expectativa de vida promedio entre 30 y 40 años, e históricamente aún más baja
antes de los avances en medicamentos que alivian los síntomas.
La nueva
terapia se dirige a la mutación más común del gen CFTR, la mutación Phe508del,
que representa alrededor del 90 por ciento de los casos.
“Los
resultados de un par de ensayos clínicos de fase 3 en el Journal y en una
publicación simultánea en el documento de Lancet tienen impresionantes
beneficios”, escribió Collins en un editorial para el New England Journal of
Medicine el jueves.
Los dos
ensayos examinaron la cantidad de aire que los pacientes podían expulsar con la
respiración forzada, un marcador de la progresión de la enfermedad.
En el primer
ensayo, los niveles medios aumentaron en 13,8 por ciento en comparación con un
placebo, mientras que en el segundo ensayo los niveles medios aumentaron 10 por
ciento con respecto al valor inicial en comparación con una combinación de
medicamentos anterior.
“Esto debería
ser motivo de una gran celebración”, dijo Collins, pero agregó que se necesita
más trabajo en pacientes con otras formas de mutaciones que no responden a la
nueva terapia.
Más allá de
eso, agregó, el mejor resultado vendría cuando las más de 70.000 personas con
la enfermedad en todo el mundo no necesiten medicamentos debido a una cura
permanente lograda a través de la edición genética.
